根据 发表在 The 2月23日新英格兰医学杂志。

来自南非威特沃特斯兰德大学的 Johnny Mahlangu, MB, Ch.B. 及其同事进行了一项开放标签、单组、多中心、3 期试验，涉及 134 名接受凝血因子 VIII 预防的严重 A 型血友病患者.参与者接受单次输注 6x1013 个载体基因组 (vg)valoctocogene roxaparvovec 每公斤体重。将接受输注后第 104 周治疗出血事件的年化发生率从基线的变化作为主要终点进行检查。在第 104 周时，共有 132 名男性留在研究中，其中 112 名的数据是在基线时前瞻性收集的。

研究人员发现，在参与者中，平均年化治疗出血率比基线下降了 84.5%。转基因衍生的因子 VIII 活性的轨迹从第 76 周开始显示出一级消除动力学;根据模型估计，转基因衍生因子 VIII 生产系统的典型半衰期为 123 周。在 5 IU/dL 的转基因衍生因子 VIII 水平下，估计的关节出血风险为每年 1.0 次。

“在两年的时间里，valoctocogene roxaparvovec 以每千克 6x1013vg 的单剂量输注，控制了出血，这优于患有严重血友病 A 的成年男性的因子 VIII 预防，”作者写道。

几位作者披露了与制药公司的财务关系，包括生产 valoctocogene roxaparvovec 并资助该研究的 BioMarin。